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    关于开发针对聋人的基因疗法

    发布时间:2019-11-13 11:44 作者:健源生物网 分类:行业资讯

    俄勒冈州立大学的科学家们已经朝着聋人基因治疗迈出了重要的一步,他们开发了一种更好地研究听力所需的大蛋白并找到其截短形式的方法。
     
     
    耳蜗蛋白突变与严重的先天性耳聋有关,这是一种常见的耳聋,几乎听不到声音。
     
    结果表明,耳蜗内的Otfelin是钙敏感的连接蛋白。研究还表明,TFL的突变削弱了蛋白质与耳内钙突触的结合,这种缺乏相互作用可能是与TFL相关的听力损失的原因。
     
    耳蜗素的大小和低溶解度使研究变得困难,包括耳蜗素与脑内另一种神经钙传感器突触蛋白作用方式的差异。
     
    为了应对这些挑战,俄勒冈州州立大学科学院的研究人员开发了一种单分子共定位结合滴定法(smcobra)用于定量检测耳蕨素。
     
    “这是一个蛋白质把戏,”生物化学和生物物理学副教授科林·约翰逊说,“许多基因都会发现各种各样的事情要做,但奥托非林似乎只有一个目的,那就是在内耳感觉毛细胞中编码声音。耳蜗素的小突变会导致严重耳聋。”
     
    约翰逊和他在物理系、生物化学和生物物理学系的同事的工作为铁蛋白和突触结合蛋白的不同功能提供了分子水平的解释。
     
    本研究利用体外分离的裂解产物中的重组蛋白,也证实了大型多价膜蛋白的整体特性。
     
    约翰逊说:“耳蜗素基因确实很大,能产生巨大的蛋白质,”大肠杆菌是传统的制备重组蛋白质的方法,但他们讨厌大蛋白质。本文提出了一种解决这一挑战的方法。
     
    “我们正试图缩短基因,以找到可用于基因治疗的截短形式。基因转移载体的大小有一个限制,你可以把它打包进去,而耳蜗素太大了。这就是圣杯,试着找到可以装进运输工具的小耳蜗素,然后希望病人能开始听力。”
     
    耳蜗素的大小阻碍了将修饰后的耳蜗素mRNA转染到动物模型中,以取代耳蜗素基因的抑制或敲除。
     
     

    关键词: 聋人 基因疗法

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